Gen là đơn vị di truyền cơ bản kiểm soát các tính trạng.Ngoại trừ gen của một số virut được cấu tạo từ ARN, gen của hầu hết các sinh vật đều được cấu tạo từ ADN.Hầu hết các bệnh của sinh vật là do sự tương tác giữa gen và môi trường.Liệu pháp gen về cơ bản có thể chữa khỏi hoặc làm giảm bớt nhiều bệnh tật.Liệu pháp gen được coi là cuộc cách mạng trong lĩnh vực y dược.Thuốc trị liệu gen theo nghĩa rộng bao gồm thuốc dựa trên DNA biến đổi DNA (chẳng hạn như thuốc trị liệu gen in vivo dựa trên vec tơ virus, thuốc trị liệu gen in vitro, thuốc plasmid trần, v.v.) và thuốc RNA (chẳng hạn như thuốc oligonucleotide antisense, thuốc siRNA và liệu pháp gen mRNA, v.v.);nghĩa hẹp Thuốc trị liệu gen chủ yếu bao gồm thuốc DNA plasmid, thuốc trị liệu gen dựa trên vectơ virus, thuốc trị liệu gen dựa trên vectơ vi khuẩn, hệ thống chỉnh sửa gen và thuốc trị liệu tế bào để chỉnh sửa gen trong ống nghiệm.Sau nhiều năm phát triển quanh co, các loại thuốc trị liệu gen đã đạt được những kết quả lâm sàng đáng khích lệ.(Không tính vắc-xin DNA và vắc-xin mRNA) Hiện tại, 45 loại thuốc trị liệu gen đã được phê duyệt lưu hành trên thế giới.Tổng cộng có 9 liệu pháp gen đã được phê duyệt đưa ra thị trường trong năm nay, bao gồm 7 liệu pháp gen được phê duyệt lần đầu tiên đưa ra thị trường trong năm nay, đó là: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin và Ebvallo, (Lưu ý: Hai liệu pháp còn lại đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ trong năm nay. Lô liệu pháp gen đầu tiên được đưa ra thị trường là: ① Zynteglo, đã được FDA phê duyệt để tiếp thị tại Hoa Kỳ vào tháng 8 năm 2022 , và đã được Liên minh Châu Âu chấp thuận đưa ra thị trường vào năm 2019; .) Với sự ra mắt ngày càng nhiều sản phẩm liệu pháp gen và sự phát triển nhanh chóng của công nghệ liệu pháp gen, liệu pháp gen sắp mở ra một thời kỳ phát triển nhanh chóng.

Phân loại liệu pháp gen (Nguồn ảnh: Bio-Matrix)

Bài viết này liệt kê 45 liệu pháp gen (không bao gồm vắc-xin DNA và vắc-xin mRNA) đã được phê duyệt để tiếp thị.

1. Liệu pháp gen trong ống nghiệm

(1) Stimvelis

Công ty: Được phát triển bởi GlaxoSmithKline (GSK).

Thời gian đưa ra thị trường: Nó đã được Liên minh Châu Âu chấp thuận đưa ra thị trường vào tháng 5 năm 2016.

Chỉ định: Để điều trị suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID).

Lưu ý: Quy trình chung của liệu pháp này là trước tiên lấy các tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân, mở rộng và nuôi cấy chúng trong ống nghiệm, sau đó sử dụng retrovirus để đưa bản sao gen ADA (adenosine deaminase) chức năng vào các tế bào gốc tạo máu, và cuối cùng tiêm các tế bào gốc tạo máu đã sửa đổi được tái truyền trở lại cơ thể.Kết quả lâm sàng cho thấy tỷ lệ sống sót sau 3 năm của bệnh nhân ADA-SCID được điều trị bằng Strimvelis là 100%.

(2) Zalmoxis

Hãng: Do Công ty MolMed của Ý sản xuất.

Thời gian đưa ra thị trường: Được cấp phép tiếp thị có điều kiện từ Liên minh Châu Âu vào năm 2016.

Chỉ định: Nó được sử dụng để điều trị bổ trợ hệ thống miễn dịch của bệnh nhân sau khi ghép tế bào gốc tạo máu.

Lưu ý: Zalmoxis là một liệu pháp miễn dịch gen tự sát tế bào T allogeneic được biến đổi bởi các vec tơ retrovirus.Phương pháp này sử dụng vec tơ retrovirus để biến đổi gen tế bào T dị hợp, sao cho tế bào T biến đổi gen biểu hiện gen tự sát 1NGFR và HSV-TK Mut2 cho phép mọi người sử dụng thuốc ganciclovir (ganciclovir) bất cứ lúc nào để tiêu diệt tế bào T gây ra các phản ứng miễn dịch bất lợi, ngăn chặn sự suy giảm khả năng của GVHD và cung cấp khả năng tái tạo chức năng miễn dịch sau phẫu thuật cho bệnh nhân HSCT đơn bội.

(3) Invossa-K

Công ty: Được phát triển bởi TissueGene (KolonTissueGene).

Thời gian đưa ra thị trường: Được chấp thuận niêm yết tại Hàn Quốc vào tháng 7 năm 2017.

Chỉ định: Điều trị thoái hóa khớp gối.

Lưu ý: Invossa-K là một liệu pháp gen tế bào dị sinh liên quan đến tế bào sụn của con người.Các tế bào dị sinh được biến đổi gen trong ống nghiệm, và các tế bào được biến đổi có thể biểu hiện và tiết ra yếu tố tăng trưởng biến đổi β1 (TGF-β1) sau khi tiêm trong khớp.β1), từ đó cải thiện các triệu chứng của bệnh thoái hóa khớp.Kết quả lâm sàng cho thấy Invossa-K có thể cải thiện đáng kể tình trạng viêm khớp gối.Nó đã bị Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc thu hồi vào năm 2019 vì nhà sản xuất đã dán nhãn sai các thành phần được sử dụng.

(4) Zynteglo

Công ty: Được nghiên cứu và phát triển bởi bluebird bio.

Thời gian đưa ra thị trường: Được Liên minh Châu Âu phê duyệt để tiếp thị vào năm 2019 và được FDA chấp thuận để tiếp thị tại Hoa Kỳ vào tháng 8 năm 2022.

Chỉ định: Để điều trị bệnh β-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu.

Lưu ý: Zynteglo là một liệu pháp gen in vitro lentivirus đưa một bản sao chức năng của gen β-globin bình thường (gen βA-T87Q-globin) vào các tế bào gốc tạo máu được lấy từ bệnh nhân thông qua vec tơ lentivirus , sau đó truyền lại các tế bào gốc tạo máu tự thân đã biến đổi gen này vào bệnh nhân.Một khi bệnh nhân có gen βA-T87Q-globin bình thường, họ có thể sản xuất protein HbAT87Q bình thường, có thể làm giảm hoặc loại bỏ nhu cầu truyền máu một cách hiệu quả.Đó là liệu pháp một lần được thiết kế để thay thế việc truyền máu suốt đời và dùng thuốc suốt đời cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

(5) Skysona

Công ty: Được nghiên cứu và phát triển bởi bluebird bio.

Thời gian đưa ra thị trường: Được Liên minh Châu Âu phê duyệt để tiếp thị vào tháng 7 năm 2021 và được FDA chấp thuận để tiếp thị tại Hoa Kỳ vào tháng 9 năm 2022.

Chỉ định: Để điều trị chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận giai đoạn đầu (CALD).

Lưu ý: Liệu pháp gen Skysona là liệu pháp gen một lần duy nhất được chấp thuận để điều trị chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận giai đoạn đầu (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) là một lentivirus tế bào gốc tạo máu trong liệu pháp gen trong ống nghiệm Lenti-D.Quy trình chung của liệu pháp như sau: tế bào gốc tạo máu tự thân được lấy ra từ bệnh nhân, được tải nạp và biến đổi bởi lentillin mang gen ABCD1 của người trong ống nghiệm, sau đó truyền lại cho bệnh nhân.Nó được sử dụng để điều trị bệnh nhân dưới 18 tuổi, mang đột biến gen ABCD1 và CALD.

(6) Kymria

CÔNG TY: Được phát triển bởi Novartis.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 8 năm 2017.

Chỉ định: Điều trị bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B tiền thân (ALL) và DLBCL tái phát và khó chữa.

Lưu ý: Kymriah là một loại thuốc điều trị gen trong ống nghiệm lentivirus, là liệu pháp CAR-T đầu tiên được phê duyệt để tiếp thị trên thế giới, nhắm mục tiêu CD19 và sử dụng yếu tố đồng kích thích 4-1BB.Nó có giá 475.000 USD ở Mỹ và 313.000 USD ở Nhật Bản.

(7) Yescarta

Công ty: Được phát triển bởi Kite Pharma, công ty con của Gilead (GILD).

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 10 năm 2017;Fosun Kite đã giới thiệu công nghệ Yescarta từ Kite Pharma và sản xuất tại Trung Quốc sau khi được cấp phép.Được phép niêm yết trong nước.

Chỉ định: Để điều trị u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc dai dẳng.

Lưu ý: Yescarta là một liệu pháp gen trong ống nghiệm retrovirus, đây là liệu pháp CAR-T được phê duyệt thứ hai trên thế giới.Nó nhắm mục tiêu CD19 và sử dụng bộ mô phỏng chi phí của CD28.Nó có giá 373.000 USD tại Hoa Kỳ.

(8) Tecartus

Công ty: Được phát triển bởi Gilead (GILD).

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 7 năm 2020.

Chỉ định: Đối với u lympho tế bào vỏ tái phát hoặc khó điều trị.

Lưu ý: Tecartus là một liệu pháp tế bào CAR-T tự thân nhắm vào CD19 và đây là liệu pháp CAR-T thứ ba được phê duyệt để tiếp thị trên thế giới.

(9) Breyanzi

CÔNG TY: Được phát triển bởi Bristol-Myers Squibb (BMS).

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 2 năm 2021.

Chỉ định: U lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị (R/R) (LBCL).

Lưu ý: Breyanzi là một liệu pháp gen trong ống nghiệm dựa trên lentillin, liệu pháp CAR-T thứ tư được phê duyệt để tiếp thị trên thế giới, nhắm vào CD19.Sự chấp thuận của Breyanzi là một cột mốc quan trọng đối với Bristol-Myers Squibb trong lĩnh vực liệu pháp miễn dịch tế bào mà công ty này đã có được khi mua lại Celgene với giá 74 tỷ USD vào năm 2019.

(10) Abecma

Công ty: Đồng phát triển bởi Bristol-Myers Squibb (BMS) và bluebird bio.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 3 năm 2021.

Chỉ định: đa u tủy tái phát hoặc kháng trị.

Lưu ý: Abecma là một liệu pháp gen trong ống nghiệm dựa trên lentillin, liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên trên thế giới nhắm vào BCMA và là liệu pháp CAR-T thứ năm được FDA chấp thuận.Nguyên tắc của thuốc là biểu hiện các thụ thể BCMA trên tế bào T của chính bệnh nhân thông qua chỉnh sửa gen qua trung gian lentillin trong ống nghiệm.Điều trị để loại bỏ các tế bào T không biến đổi gen ở bệnh nhân, sau đó truyền lại các tế bào T đã biến đổi để tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư biểu hiện BCMA ở bệnh nhân.

(11) Libmeldy

CÔNG TY: Được phát triển bởi Orchard Therapeutics.

Thời gian đưa ra thị trường: Được Liên minh Châu Âu phê duyệt để niêm yết vào tháng 12 năm 2020.

Chỉ định: Để điều trị chứng loạn dưỡng chất trắng metachromatic (MLD).

Lưu ý: Libmeldy là một liệu pháp gen dựa trên các tế bào CD34+ tự thân được biến đổi gen trong ống nghiệm bởi lentillin.Dữ liệu lâm sàng cho thấy rằng một lần truyền Libmeldy vào tĩnh mạch có thể thay đổi hiệu quả quá trình MLD khởi phát sớm so với suy giảm nhận thức và vận động nghiêm trọng ở những bệnh nhân không được điều trị ở cùng độ tuổi.

(12) Benoda

Công ty: Được phát triển bởi WuXi Giant Nuo.

Thời gian đưa ra thị trường: Được NMPA chính thức phê duyệt vào tháng 9 năm 2021.

Chỉ định: Điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc khó chữa (r/r LBCL) sau liệu pháp toàn thân bậc hai trở lên.

Nhận xét: Beinoda là một liệu pháp gen CAR-T chống CD19 và nó cũng là sản phẩm cốt lõi của Công ty WuXi Juro.Đây là sản phẩm CAR-T thứ hai được phê duyệt ở Trung Quốc, ngoại trừ bệnh bạch huyết tế bào B lớn tái phát/kháng trị WuXi Giant Nuo cũng có kế hoạch phát triển thuốc tiêm Regiorensai để điều trị nhiều chỉ định khác, bao gồm u lympho nang (FL), u lympho tế bào vỏ (MCL), bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL), u lympho tế bào B lớn lan tỏa dòng thứ hai (DLBCL) và bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL).

(13) CARVYKTI

Công ty: Sản phẩm đầu tiên của Legend Biotech được phép tiếp thị.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 2 năm 2022.

Chỉ định: để điều trị bệnh đa u tủy tái phát hoặc kháng trị (R/R MM).

Lưu ý: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, viết tắt là Cilta-cel) là một liệu pháp gen miễn dịch tế bào CAR-T với hai kháng thể miền đơn nhắm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA).Dữ liệu cho thấy rằng CARVYKTI Ở những bệnh nhân bị đa u tủy tái phát hoặc khó điều trị đã được điều trị từ bốn liệu pháp trở lên trước đó (bao gồm thuốc ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch và kháng thể đơn dòng kháng CD38), tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 98%.

(14)Ebvallo

CÔNG TY: Được phát triển bởi Atara Biotherapeutics.

Ủy ban Châu Âu (EC) để tiếp thị vào tháng 12 năm 2022 , đây là liệu pháp tế bào T toàn cầu đầu tiên trên thế giới được phê duyệt để tiếp thị.

Chỉ định: Là một liệu pháp đơn trị liệu cho bệnh tăng sinh tế bào lympho sau ghép gan (EBV+PTLD) liên quan đến vi-rút Epstein-Barr (EBV), bệnh nhân được điều trị phải là người lớn và trẻ em trên 2 tuổi đã từng điều trị ít nhất một loại thuốc khác trước đó.

Lưu ý: Ebvallo là một liệu pháp gen tế bào T phổ quát đặc hiệu cho EBV dị hợp nhắm mục tiêu và loại bỏ các tế bào bị nhiễm EBV theo cách hạn chế của HLA.Sự chấp thuận của liệu pháp này dựa trên kết quả của nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 và kết quả cho thấy ORR của nhóm HCT và nhóm SOT là 50%.Tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) là 26,3%, tỷ lệ thuyên giảm một phần (PR) là 23,7% và thời gian trung bình để thuyên giảm (TTR) là 1,1 tháng.Trong số 19 bệnh nhân thuyên giảm, 11 bệnh nhân có thời gian đáp ứng (DOR) hơn 6 tháng.Ngoài ra, về mặt an toàn, không có phản ứng bất lợi nào như bệnh mảnh ghép chống lại vật chủ (GvHD) hoặc hội chứng giải phóng cytokine liên quan đến Ebvallo xảy ra.

2. Liệu pháp gen in vivo dựa trên vectơ virus

(1) Gendicine/Jin Sheng

Công ty: Được phát triển bởi Công ty Saibainuo Thâm Quyến.

Thời gian đưa ra thị trường: Được phép niêm yết tại Trung Quốc vào năm 2003.

Chỉ định: Điều trị ung thư biểu mô tế bào vảy ở đầu và cổ.

Lưu ý: Thuốc tiêm adenovirus p53 tái tổ hợp ở người Gendicine/Jinyousheng là một loại thuốc trị liệu gen vec tơ adenovirus có quyền sở hữu trí tuệ độc lập thuộc sở hữu của Công ty Saibainuo Thâm Quyến.Adenovirus ở người loại 5 bao gồm adenovirus ở người loại 5. Loại thứ nhất là cấu trúc chính cho tác dụng chống khối u của thuốc và loại thứ hai chủ yếu đóng vai trò là chất mang.Vectơ adenovirus mang gen điều trị p53 vào tế bào đích, biểu hiện gen ức chế khối u p53 trong tế bào đích và biểu hiện gen của nó. Sản phẩm có thể điều chỉnh tăng nhiều loại gen chống ung thư và điều chỉnh giảm hoạt động của nhiều loại gen gây ung thư, từ đó nâng cao tác dụng ức chế khối u của cơ thể và đạt được mục đích tiêu diệt khối u.

(2) Rigvir

Công ty: Được phát triển bởi Công ty Latima, Latvia.

Thời điểm niêm yết: Được chấp thuận niêm yết tại Latvia năm 2004.

Chỉ định: Để điều trị khối u ác tính.

Lưu ý: Rigvir là một liệu pháp gen dựa trên vectơ enterovirus ECHO-7 đã được biến đổi gen.Hiện tại, thuốc đã được sử dụng ở Latvia, Estonia, Ba Lan, Armenia, Belarus, v.v. và cũng đang được đăng ký EMA ở các nước EU.Các trường hợp lâm sàng trong mười năm qua đã chứng minh rằng vi rút gây ung thư Rigvir an toàn và hiệu quả, đồng thời có thể tăng tỷ lệ sống sót của bệnh nhân u ác tính lên 4-6 lần.Ngoài ra, liệu pháp này còn được áp dụng cho nhiều loại ung thư khác, bao gồm ung thư đại trực tràng, ung thư tuyến tụy, ung thư bàng quang, ung thư thận, ung thư tuyến tiền liệt, ung thư phổi, ung thư tử cung, ung thư hạch bạch huyết, v.v.

(3) ung thư

Công ty: Được phát triển bởi Công ty Sinh học Sanwei Thượng Hải.

Thời gian đưa ra thị trường: Được phép niêm yết tại Trung Quốc vào năm 2005.

Chỉ định: điều trị các khối u vùng đầu cổ, ung thư gan, ung thư tụy, ung thư cổ tử cung và các loại ung thư khác.

Lưu ý: Oncorine (安科瑞) là một sản phẩm trị liệu gen vi rút oncolytic sử dụng adenovirus làm chất mang.Một adenovirus gây ung thư thu được, có thể sao chép cụ thể trong các khối u bất thường hoặc thiếu gen p53, dẫn đến sự phân giải của các tế bào khối u, do đó tiêu diệt các tế bào khối u.mà không làm tổn thương các tế bào bình thường.Các nghiên cứu lâm sàng đã chỉ ra rằng Ankerui có tính an toàn và hiệu quả tốt đối với nhiều loại khối u ác tính.

(4) Dây leo

Công ty: Được phát triển bởi uniQure.

Thời gian đưa ra thị trường: Được chấp thuận niêm yết tại Châu Âu vào năm 2012.

Chỉ định: Điều trị thiếu hụt lipoprotein lipase (LPLD) với các đợt viêm tụy nặng hoặc tái phát mặc dù chế độ ăn hạn chế chất béo nghiêm ngặt.

Lưu ý: Glybera (alipogene tiparvovec) là một loại thuốc trị liệu gen dựa trên AAV, sử dụng AAV làm chất mang để chuyển gen điều trị LPL vào tế bào cơ, để các tế bào tương ứng có thể sản xuất một lượng lipoprotein lipase nhất định, để giảm bớt bệnh, liệu pháp này có hiệu quả trong một thời gian dài (tác dụng của thuốc có thể kéo dài trong nhiều năm) sau khi sử dụng.Thuốc đã bị rút khỏi thị trường vào năm 2017. Lý do thu hồi có thể liên quan đến hai yếu tố: giá cao và nhu cầu thị trường hạn chế.Chi phí điều trị trung bình của loại thuốc này lên tới 1 triệu đô la Mỹ và cho đến nay mới chỉ có một bệnh nhân mua và sử dụng.Mặc dù công ty bảo hiểm y tế đã hoàn trả 900.000 đô la Mỹ cho việc này, nhưng đây cũng là một gánh nặng tương đối lớn đối với công ty bảo hiểm.Ngoài ra, các chỉ định mà thuốc nhắm đến là quá hiếm, với tỷ lệ mắc bệnh khoảng 1 trên 1 triệu và tỷ lệ chẩn đoán sai cao.

(5) Ngẫu nhiên

Công ty: Được phát triển bởi Amgen.

Thời gian đưa ra thị trường: Năm 2015, nó đã được phê duyệt để niêm yết tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu.

Chỉ định: Điều trị các tổn thương u ác tính không thể cắt bỏ hoàn toàn bằng phẫu thuật.

Lưu ý: Imlygic là một loại vi rút herpes simplex suy yếu loại 1 đã được biến đổi bằng công nghệ di truyền (xóa các đoạn gen ICP34.5 và ICP47 của nó, đồng thời chèn gen GM-CSF yếu tố kích thích đại thực bào bạch cầu hạt của người vào vi rút) (HSV-1) vi rút gây ung thư là liệu pháp gen vi rút gây ung thư đầu tiên được FDA chấp thuận.Phương pháp sử dụng là tiêm trong tổn thương, có thể tiêm trực tiếp vào tổn thương khối u ác tính để gây vỡ tế bào khối u, giải phóng các kháng nguyên có nguồn gốc từ khối u và GM-CSF, đồng thời thúc đẩy phản ứng miễn dịch chống khối u.

(6) Luxturna

Công ty: Được phát triển bởi Spark Therapeutics, một công ty con của Roche.

Thời gian đưa ra thị trường: Nó đã được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào năm 2017 và sau đó được phê duyệt để tiếp thị ở Châu Âu vào năm 2018.

Chỉ định: Để điều trị cho trẻ em và người lớn bị mất thị lực do đột biến gen RPE65 sao chép kép nhưng vẫn giữ đủ số lượng tế bào võng mạc khả thi.

Lưu ý: Luxturna là một liệu pháp gen dựa trên AAV được quản lý bằng cách tiêm dưới da.Liệu pháp gen sử dụng AAV2 làm chất mang để đưa một bản sao chức năng của gen RPE65 bình thường vào các tế bào võng mạc của bệnh nhân, để các tế bào tương ứng biểu hiện protein RPE65 bình thường, bù đắp cho sự thiếu hụt protein RPE65 của bệnh nhân, từ đó cải thiện thị lực của bệnh nhân.

(7) Zolgensma

Công ty: Được phát triển bởi AveXis, một công ty con của Novartis.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 5 năm 2019.

Chỉ định: Điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) cho bệnh nhân dưới 2 tuổi.

Nhận xét: Zolgensma là một liệu pháp gen dựa trên vector AAV.Thuốc này là kế hoạch điều trị một lần duy nhất cho bệnh teo cơ cột sống được phép lưu hành trên thế giới.Sự ra đời của thuốc mở ra một kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống.trang, là một tiến bộ quan trọng.Liệu pháp gen này sử dụng vec tơ scAAV9 để đưa gen SMN1 bình thường vào bệnh nhân thông qua truyền tĩnh mạch để tạo ra protein SMN1 bình thường, từ đó cải thiện chức năng của các tế bào bị ảnh hưởng như tế bào thần kinh vận động.Ngược lại, thuốc SMA Spinraza và Evrysdi yêu cầu dùng liều lặp lại trong thời gian dài.Spinraza được tiêm vào cột sống bốn tháng một lần, và Evrysdi là thuốc uống hàng ngày.

(8) Trì hoãn

Công ty: Được phát triển bởi Công ty TNHH Daiichi Sankyo (TYO: 4568).

Thời gian đưa sản phẩm ra thị trường: Được Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) phê duyệt có điều kiện vào tháng 6 năm 2021.

Chỉ định: Để điều trị u thần kinh đệm ác tính.

Lưu ý: Delytact là sản phẩm trị liệu gen vi rút gây ung thư thứ tư được phê duyệt trên toàn cầu và là sản phẩm vi rút gây ung thư đầu tiên được phê duyệt để điều trị u thần kinh đệm ác tính.Delytact là một loại vi-rút gây ung thư do vi-rút herpes simplex loại 1 (HSV-1) được biến đổi gen do Tiến sĩ Todo và các đồng nghiệp phát triển.Delytact đưa các đột biến xóa bổ sung vào bộ gen G207 của HSV-1 thế hệ thứ hai, tăng cường khả năng sao chép có chọn lọc của nó trong các tế bào ung thư và tạo ra các phản ứng miễn dịch chống khối u trong khi vẫn duy trì độ an toàn cao.Delytact là HSV-1 gây ung thư thế hệ thứ ba đầu tiên hiện đang được đánh giá lâm sàng.Sự chấp thuận của Delytact tại Nhật Bản chủ yếu dựa trên thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 trên một nhánh.Ở những bệnh nhân bị u nguyên bào thần kinh đệm tái phát, Delytact đạt được tiêu chí chính là tỷ lệ sống sót sau một năm và kết quả cho thấy Delytact cho thấy hiệu quả tốt hơn so với G207.Lực lượng sao chép mạnh mẽ và hoạt động chống ung thư cao hơn.Điều này có hiệu quả trong các mô hình khối u rắn của vú, tuyến tiền liệt, schwannomas, vòm họng, tế bào gan, đại trực tràng, khối u thần kinh ngoại vi ác tính và ung thư tuyến giáp.

(9) Tầng trên

CÔNG TY: Được phát triển bởi PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Thời gian đưa ra thị trường: Được Liên minh Châu Âu phê duyệt để tiếp thị vào tháng 7 năm 2022.

Chỉ định: Đối với tình trạng thiếu hụt L-amino acid decarboxylase (AADC) thơm, nó được chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân từ 18 tháng tuổi trở lên.

Lưu ý: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) là một liệu pháp gen in vivo với vi rút adeno-associated type 2 (AAV2) là chất mang.Bệnh nhân bị bệnh do đột biến gen mã hóa enzyme AADC.AAV2 mang gen khỏe mạnh mã hóa enzyme AADC.Hình thức bù gen đạt được hiệu quả điều trị.Về lý thuyết, một chính quyền có hiệu quả trong một thời gian dài.Đây là liệu pháp gen đầu tiên được bán trên thị trường được tiêm trực tiếp vào não.Giấy phép tiếp thị được áp dụng cho tất cả 27 quốc gia thành viên EU, cũng như Iceland, Na Uy và Liechtenstein.

(10) Roctavi

Công ty: Được phát triển bởi BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Thời gian đưa sản phẩm ra thị trường: Được Liên minh Châu Âu phê duyệt để tiếp thị vào tháng 8 năm 2022;giấy phép tiếp thị của Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe Vương quốc Anh (MHRA) vào tháng 11 năm 2022.

Chỉ định: Để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ưa chảy máu A nặng không có tiền sử ức chế yếu tố FVIII và âm tính với kháng thể AAV5.

Ghi chú: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) sử dụng AAV5 làm véc tơ và sử dụng chất khởi động đặc hiệu cho gan người HLP để thúc đẩy sự biểu hiện của yếu tố đông máu VIII (FVIII) ở người với miền B bị xóa.Quyết định phê duyệt việc tiếp thị valoctocogene roxaparvovec của Ủy ban Châu Âu dựa trên dữ liệu tổng thể của dự án phát triển lâm sàng thuốc.Trong số đó, kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III GENER8-1 cho thấy so với dữ liệu của năm trước khi đăng ký, sau một lần truyền valoctocogene roxaparvovec, tỷ lệ chảy máu hàng năm (ABR) của đối tượng giảm đáng kể, tần suất sử dụng các chế phẩm protein yếu tố đông máu tái tổ hợp VIII (F8) giảm hoặc hoạt động của F8 trong máu trong cơ thể tăng đáng kể.Sau 4 tuần điều trị, tỷ lệ sử dụng F8 hàng năm của đối tượng và ABR cần điều trị đã giảm lần lượt là 99% và 84% và sự khác biệt có ý nghĩa thống kê (p<0,001).Hồ sơ an toàn là tốt và không có đối tượng nào bị ức chế yếu tố F8, tác dụng phụ ác tính hoặc huyết khối và không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị (SAE) nào được báo cáo.

(11) Hemgenix

Công ty: Được phát triển bởi UniQure Corporation.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 11 năm 2022.

Chỉ định: Để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ưa chảy máu B.

Nhận xét: Hemgenix là một liệu pháp gen dựa trên vec tơ AAV5.Thuốc được trang bị biến thể gen yếu tố đông máu IX (FIX) FIX-Padua, được tiêm tĩnh mạch.Sau khi sử dụng, gen có thể biểu hiện yếu tố đông máu FIX trong gan và tiết ra Sau khi vào máu để phát huy chức năng đông máu, để đạt được mục đích điều trị, về mặt lý thuyết, một lần sử dụng có hiệu quả trong thời gian dài.

(12) Quảng cáo

Công ty: Được phát triển bởi Ferring Pharmaceuticals.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 12 năm 2022.

Chỉ định: Để điều trị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC) có nguy cơ cao không đáp ứng với Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Lưu ý: Adstiladrin là một liệu pháp gen dựa trên vec tơ adenovirus không sao chép, vec tơ này có thể biểu hiện quá mức protein interferon alfa-2b trong các tế bào đích và được đưa vào bàng quang qua ống thông tiểu (dùng ba tháng một lần), vec tơ vi rút có thể lây nhiễm hiệu quả vào các tế bào của thành bàng quang, và sau đó biểu hiện quá mức protein interferon alfa-2b để phát huy tác dụng điều trị.Do đó, phương pháp trị liệu gen mới này biến các tế bào thành bàng quang của chính bệnh nhân thành một “nhà máy” thu nhỏ sản xuất interferon, nhờ đó nâng cao khả năng chống ung thư của bệnh nhân.

Tính an toàn và hiệu quả của Adstiladrin đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm bao gồm 157 bệnh nhân mắc NMIBC có nguy cơ cao không đáp ứng với BCG.Bệnh nhân dùng Adstiladrin ba tháng một lần trong tối đa 12 tháng hoặc cho đến khi độc tính không thể chấp nhận được đối với điều trị hoặc tái phát NMIBC cấp độ cao.Nhìn chung, 51 phần trăm bệnh nhân đăng ký được điều trị bằng Adstiladrin đã đạt được phản ứng hoàn toàn (biến mất tất cả các dấu hiệu ung thư nhìn thấy khi nội soi bàng quang, mô sinh thiết và nước tiểu).

3. Thuốc axit nucleic nhỏ

(1) Vitravene

Công ty: Đồng phát triển bởi Ionis Pharma (trước đây là Isis Pharma) và Novartis.

Thời gian đưa ra thị trường: Vào năm 1998 và 1999, nó đã được FDA và EU EMA chấp thuận đưa ra thị trường.

Chỉ định: Để điều trị viêm võng mạc do cytomegalovirus ở bệnh nhân nhiễm HIV.

Lưu ý: Vitravene là một loại thuốc oligonucleotide antisense, là loại thuốc oligonucleotide đầu tiên được phép lưu hành trên thế giới.Giai đoạn đầu niêm yết, nhu cầu thị trường về thuốc kháng CMV rất cấp bách;sau đó, do sự phát triển của liệu pháp kháng vi-rút hoạt tính cao, số ca nhiễm CMV giảm mạnh.Do nhu cầu thị trường chậm chạp, loại thuốc này đã được tung ra vào năm 2002 và 2006 bị thu hồi ở các nước EU và Hoa Kỳ.

(2) Macugen

Công ty: Được đồng phát triển bởi Pfizer và Eyetech.

Thời gian đưa ra thị trường: Được chấp thuận niêm yết tại Hoa Kỳ vào năm 2004.

Chỉ định: Để điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tân mạch.

Lưu ý: Macugen là một loại thuốc oligonucleotide biến đổi được pegyl hóa, có thể nhắm mục tiêu và liên kết với yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (phân nhóm VEGF165), và phương pháp sử dụng là tiêm trong dịch kính.

(3) Định mệnh

Công ty: Được phát triển bởi Jazz Pharmaceuticals.

Thời gian đưa ra thị trường: Nó đã được Liên minh Châu Âu chấp thuận cho tiếp thị vào năm 2013 và được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 3 năm 2016.

Chỉ định: Để điều trị bệnh tắc tĩnh mạch gan liên quan đến rối loạn chức năng thận hoặc phổi sau khi ghép tế bào gốc tạo máu.

Lưu ý: Defitelio là một loại thuốc oligonucleotide, là hỗn hợp của các oligonucleotide có đặc tính plasmin.Rút khỏi thị trường vào năm 2009 vì lý do thương mại.

(4) Kynamro

Công ty: Đồng phát triển bởi Ionis Pharma và Kastle.

Thời gian đưa ra thị trường: Vào năm 2013, nó đã được chấp thuận đưa ra thị trường ở Hoa Kỳ dưới dạng thuốc mồ côi.

Chỉ định: Để điều trị bổ trợ chứng tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử.

Lưu ý: Kynamro là một loại thuốc oligonucleotide antisense, là một oligonucleotide antisense nhắm mục tiêu apo B-100 mRNA của con người.Kynamro được dùng dưới dạng 200 mg tiêm dưới da mỗi tuần một lần.

(5) Spinraza

Công ty: Được phát triển bởi Ionis Pharmaceuticals.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 12 năm 2016.

Chỉ định: Để điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA).

Ghi chú: Spinraza (nusinersen) là một loại thuốc oligonucleotide antisense.Bằng cách liên kết với vị trí phân cắt của SMN2 exon 7, Spinraza có thể thay đổi sự phân cắt RNA của gen SMN2, do đó làm tăng sản xuất protein SMN đầy đủ chức năng.Vào tháng 8 năm 2016, BIOGEN đã thực hiện lựa chọn của mình để có được quyền toàn cầu đối với Spinraza.Spinraza chỉ bắt đầu thử nghiệm lâm sàng đầu tiên ở người vào năm 2011. Chỉ trong 5 năm, nó đã được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào năm 2016, điều này phản ánh sự công nhận hoàn toàn của FDA về hiệu quả của nó.Thuốc đã được phê duyệt để tiếp thị ở Trung Quốc vào tháng 4 năm 2019. Toàn bộ chu kỳ phê duyệt cho Spinraza ở Trung Quốc là chưa đầy 6 tháng và đã 2 năm 2 tháng kể từ khi Spinraza lần đầu tiên được phê duyệt ở Hoa Kỳ.Tốc độ niêm yết ở Trung Quốc đã rất nhanh.Điều này cũng là do ngày 1 tháng 11 năm 2018, Trung tâm Đánh giá Thuốc đã ban hành “Thông báo về việc Công bố Danh sách Lô thuốc mới đầu tiên ở nước ngoài cần khẩn cấp trong thực hành lâm sàng” và được đưa vào đợt đầu tiên gồm 40 loại thuốc mới của nước ngoài để đánh giá nhanh, trong đó Spinraza được xếp vào.

(6) Exondys 51

Công ty: Được phát triển bởi AVI BioPharma (sau đổi tên thành Sarepta Therapeutics).

Thời gian đưa ra thị trường: Vào tháng 9 năm 2016, nó đã được FDA chấp thuận cho tiếp thị.

Chỉ định: Điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có đột biến gen bỏ qua exon 51 trong gen DMD.

Nhận xét: Exondys 51 là thuốc antisense oligonucleotide, antisense oligonucleotide có thể gắn vào vị trí exon 51 của tiền mRNA của gen DMD, dẫn đến hình thành mRNA trưởng thành, một phần của exon 51 bị chặn cắt bỏ, qua đó điều chỉnh một phần khung đọc mRNA, giúp người bệnh tổng hợp một số dạng chức năng của dystrophin ngắn hơn protein bình thường, từ đó cải thiện các triệu chứng của bệnh nhân.

(7) Tegsedi

Công ty: Được phát triển bởi Ionis Pharmaceuticals.

Thời gian đưa ra thị trường: Nó đã được Liên minh Châu Âu chấp thuận đưa ra thị trường vào tháng 7 năm 2018.

Chỉ định: Để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin di truyền (hATTR).

Lưu ý: Tegsedi là một loại thuốc oligonucleotide antisense nhắm mục tiêu transthyretin mRNA.Đây là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt trên thế giới để điều trị hATTR.Nó được quản lý bằng cách tiêm dưới da.Thuốc làm giảm sản xuất protein ATTR bằng cách nhắm mục tiêu mRNA của transthyretin (ATTR) và có tỷ lệ rủi ro lợi ích tốt trong điều trị ATTR, đồng thời bệnh lý thần kinh và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân đã được cải thiện đáng kể và nó tương thích với các loại đột biến TTR, cả giai đoạn bệnh và sự hiện diện của bệnh cơ tim đều không liên quan.

(8) Hành trình

Công ty: Được đồng phát triển bởi Tập đoàn Alnylam và Tập đoàn Sanofi.

Thời gian đưa ra thị trường: Được phê duyệt để niêm yết tại Hoa Kỳ vào năm 2018.

Chỉ định: Để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin di truyền (hATTR).

Lưu ý: Onpattro là một loại thuốc siRNA nhắm mục tiêu vào mRNA của transthyretin, làm giảm sản xuất protein ATTR ở gan và giảm sự tích tụ của amyloid lắng đọng trong các dây thần kinh ngoại vi bằng cách nhắm mục tiêu vào mRNA của transthyretin (ATTR), do đó cải thiện và làm giảm các triệu chứng bệnh.

(9) Givlaari

Công ty: Được phát triển bởi Tập đoàn Alnylam.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 11 năm 2019.

Chỉ định: Để điều trị chứng rối loạn chuyển hóa porphyrin ở gan cấp tính (AHP) ở người lớn.

Lưu ý: Givlaari là một loại thuốc siRNA, là loại thuốc siRNA thứ hai được phê duyệt để tiếp thị sau Onpattro.Cách dùng là tiêm dưới da.Thuốc nhắm mục tiêu vào mRNA của protein ALAS1, và việc điều trị hàng tháng bằng Givlaari có thể làm giảm đáng kể và vĩnh viễn mức độ ALAS1 trong gan, do đó làm giảm mức độ ALA và PBG gây độc thần kinh về mức bình thường, do đó làm giảm các triệu chứng bệnh của bệnh nhân.Dữ liệu cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng Givlaari đã giảm 74% số cơn co giật so với nhóm dùng giả dược.

(10) Vyondys53

CÔNG TY: Được phát triển bởi Sarepta Therapeutics.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 12 năm 2019.

Chỉ định: Để điều trị bệnh nhân DMD với đột biến cắt nối gen dystrophin exon 53.

Lưu ý: Vyondys 53 là một loại thuốc oligonucleotide antisense, nhắm vào quá trình cắt nối của tiền mRNA dystrophin.Exon 53 bị cắt ngắn một phần, tức là không có trên mRNA trưởng thành, và được thiết kế để tạo ra một dystrophin bị cắt ngắn nhưng vẫn hoạt động, nhờ đó cải thiện khả năng gắng sức ở bệnh nhân.

(11) Cáchlivra

Công ty: Được phát triển bởi Ionis Pharmaceuticals và công ty con Akcea Therapeutics.

Thời gian đưa ra thị trường: Nó đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) chấp thuận đưa ra thị trường vào tháng 5 năm 2019.

Chỉ định: Là một liệu pháp bổ trợ ngoài việc kiểm soát chế độ ăn uống ở bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS).

Lưu ý: Waylivra là một loại thuốc oligonucleotide antisense, là loại thuốc đầu tiên được chấp thuận đưa ra thị trường trên thế giới để điều trị FCS.

(12) Leqvio

Công ty: Được phát triển bởi Novartis.

Thời gian đưa ra thị trường: Được Liên minh Châu Âu phê duyệt để tiếp thị vào tháng 12 năm 2020.

Chỉ định: Điều trị cho người lớn bị tăng cholesterol máu nguyên phát (dị hợp tử có tính chất gia đình và không có tính chất gia đình) hoặc rối loạn lipid máu hỗn hợp.

Lưu ý: Leqvio là một loại thuốc siRNA nhắm mục tiêu PCSK9 mRNA.Đây là liệu pháp siRNA đầu tiên trên thế giới để giảm cholesterol (LDL-C).Nó được quản lý bằng cách tiêm dưới da.Thuốc làm giảm mức độ protein PCSK9 thông qua can thiệp RNA, do đó làm giảm mức độ LDL-C.Dữ liệu lâm sàng cho thấy đối với những bệnh nhân không thể giảm mức LDL-C xuống mức mục tiêu sau khi điều trị với liều statin dung nạp tối đa, Leqvio có thể giảm khoảng 50% LDL-C.

(13)Oxlumo

Công ty: Được phát triển bởi Alnylam Pharmaceuticals.

Thời gian đưa ra thị trường: Được Liên minh Châu Âu phê duyệt để tiếp thị vào tháng 11 năm 2020.

Chỉ định: Để điều trị chứng tăng oxy máu nguyên phát loại 1 (PH1).

Lưu ý: Oxlumo là một loại thuốc siRNA nhắm mục tiêu hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA và phương pháp sử dụng là tiêm dưới da.Thuốc được phát triển bằng cách sử dụng hóa chất ổn định nâng cao mới nhất của Alnylam, công nghệ liên hợp ESC-GalNAc, cho phép siRNA được tiêm dưới da với độ bền và hiệu lực cao hơn.Thuốc làm suy giảm hoặc ức chế hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, làm giảm mức độ glycolate oxidase trong gan, sau đó tiêu thụ cơ chất cần thiết để sản xuất oxalate, giảm sản xuất oxalate để kiểm soát sự tiến triển của bệnh ở bệnh nhân và cải thiện các triệu chứng bệnh.

(14) Viltepso

Công ty: Được phát triển bởi NS Pharma, công ty con của Nippon Shinyaku.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 8 năm 2020.

Chỉ định: Điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có đột biến gen bỏ qua exon 53 trong gen DMD.

Nhận xét: Viltepso là thuốc antisense oligonucleotide có thể gắn vào vị trí exon 53 của tiền mRNA của gen DMD khiến một phần exon 53 bị cắt bỏ sau khi hình thành mRNA trưởng thành, qua đó chỉnh sửa một phần khung đọc của mRNA giúp người bệnh tổng hợp được một số dạng chức năng của dystrophin ngắn hơn protein bình thường, từ đó cải thiện các triệu chứng của người bệnh.

(15) Hạnh nhân 45

Công ty: Được phát triển bởi Sarepta Therapeutics.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 2 năm 2021.

Chỉ định: Điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có đột biến gen bỏ qua exon 45 trong gen DMD.

Nhận xét: Amondys 45 là thuốc antisense oligonucleotide, antisense oligonucleotide có thể liên kết với vị trí exon 45 của tiền mRNA của gen DMD, dẫn đến sau khi hình thành đoạn mRNA trưởng thành, đoạn exon 45 bị chặn lại, từ đó điều chỉnh một phần khung đọc mRNA, giúp bệnh nhân tổng hợp một số dạng chức năng của dystrophin ngắn hơn protein bình thường, từ đó cải thiện các triệu chứng của bệnh nhân.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Công ty: Được phát triển bởi Alnylam Pharmaceuticals.

Thời gian đưa ra thị trường: Được FDA chấp thuận cho tiếp thị vào tháng 6 năm 2022.

Chỉ định: Để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin di truyền với bệnh đa dây thần kinh (hATTR-PN) ở người lớn.

Lưu ý: Amvuttra (Vutrisiran) là một loại thuốc siRNA nhắm mục tiêu transthyretin (ATTR) mRNA, được tiêm dưới da.Vutrisiran dựa trên thiết kế nền tảng phân phối liên hợp Hóa học ổn định nâng cao (ESC) -GalNAc của Alnylam với hiệu lực tăng lên và sự ổn định trao đổi chất.Việc phê duyệt liệu pháp này dựa trên dữ liệu 9 tháng của nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn III (HELIOS-A) và kết quả tổng thể cho thấy liệu pháp này đã cải thiện các triệu chứng của hATTR-PN và hơn 50% tình trạng của bệnh nhân đã được đảo ngược hoặc ngừng xấu đi.

4. Thuốc trị liệu gen khác

(1) Rexin-G

Công ty: Được phát triển bởi Epeius Biotech.

Thời gian đưa ra thị trường: Năm 2005, nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Philippine (BFAD) chấp thuận đưa ra thị trường.

Chỉ định: Điều trị ung thư tiến triển kháng hóa trị.

Lưu ý: Rexin-G là thuốc tiêm hạt nano chứa gen.Nó đưa gen đột biến cyclin G1 vào các tế bào đích thông qua một vec tơ retrovirus để tiêu diệt các khối u rắn một cách cụ thể.Phương pháp quản lý là tiêm truyền tĩnh mạch.Là một loại thuốc nhắm mục tiêu khối u tích cực tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư di căn, nó có tác dụng chữa bệnh nhất định đối với những bệnh nhân đã thất bại với các loại thuốc ung thư khác, bao gồm cả sinh học nhắm mục tiêu.

(2) Tân mạch

Công ty: Phát triển bởi Viện tế bào gốc người.

Thời gian niêm yết: Nó đã được phê duyệt để niêm yết tại Nga vào ngày 7 tháng 12 năm 2011 và sau đó ra mắt tại Ukraine vào năm 2013.

Chỉ định: Điều trị bệnh động mạch ngoại vi, bao gồm thiếu máu cục bộ chi nghiêm trọng.

Lưu ý: Neovasculgen là một liệu pháp gen dựa trên các plasmid DNA.Gen 165 của yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGF) được xây dựng trên khung plasmid và truyền vào bệnh nhân.

(3) Gen tổng hợp

Công ty: Được hợp tác phát triển bởi Đại học Osaka và các công ty đầu tư mạo hiểm.

Thời gian đưa ra thị trường: Được Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản phê duyệt vào tháng 8 năm 2019.

Chỉ định: Điều trị thiếu máu cục bộ chi dưới nguy kịch.

Nhận xét: Collategene là một liệu pháp gen dựa trên plasmid, là loại thuốc trị liệu gen nội địa đầu tiên được sản xuất bởi AnGes, một công ty trị liệu gen ở Nhật Bản.Thành phần chính của thuốc này là một plasmid trần có chứa trình tự gen của yếu tố tăng trưởng tế bào gan người (HGF).Nếu thuốc được tiêm vào các cơ của chi dưới, HGF thể hiện sẽ thúc đẩy sự hình thành các mạch máu mới xung quanh các mạch máu bị tắc.Các thử nghiệm lâm sàng đã khẳng định tác dụng cải thiện vết loét của nó.

Làm thế nào Foregene có thể giúp phát triển liệu pháp gen?

Chúng tôi giúp tiết kiệm thời gian sàng lọc trong sàng lọc quy mô lớn, ở giai đoạn đầu phát triển thuốc siRNA.

Thêm chi tiết truy cập:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/