“Thuốc axit nucleic” sử dụng “axit nucleic”, dùng để chỉ các chất như DNA và RNA kiểm soát thông tin di truyền, dưới dạng thuốc.Những điều này cho phép nhắm mục tiêu các phân tử như mRNA và miRNA không thể được nhắm mục tiêu bằng thuốc kháng thể và thuốc trọng lượng phân tử thấp truyền thống, và có một kỳ vọng lớn đối với những loại thuốc này như dược phẩm thế hệ tiếp theo.Nghiên cứu tích cực đang được tiến hành trên toàn cầu vì nó được kỳ vọng sẽ dẫn đến việc tạo ra các loại thuốc mà trước đây không thể điều trị được.

Mặt khác, người ta đã chỉ ra rằng việc phát triển các loại thuốc axit nucleic có những vấn đề cần khắc phục, bao gồm “(i) sự mất ổn định của các phân tử axit nucleic trong cơ thể”, “(ii) lo ngại về phản ứng có hại của thuốc” và “(iii) khó khăn trong hệ thống phân phối thuốc (DDS).”Ngoài ra, các công ty Nhật Bản đang chậm một bước trong việc phát triển các loại thuốc axit nucleic do sự độc quyền của các bằng sáng chế thống trị về axit nucleic của các công ty ở Châu Âu và Hoa Kỳ, gây trở ngại cho sự phát triển của Nhật Bản.

Đặc điểm của thuốc axit nucleic

“Thuốc axit nucleic” là công nghệ khám phá thuốc thế hệ tiếp theo với cơ chế hoạt động hoàn toàn khác so với các sản phẩm dược phẩm truyền thống.Nó cũng có khả năng được sản xuất dễ dàng ở các phân tử có kích thước vừa phải và khả năng thể hiện tính hiệu quả và an toàn vượt trội so với các loại thuốc kháng thể.Do những đặc điểm này, người ta kỳ vọng các loại thuốc axit nucleic sẽ được áp dụng trong bệnh ung thư và các rối loạn di truyền mà trước đây rất khó điều trị, cũng như trong các bệnh như cúm và nhiễm virus.

Các loại thuốc axit nucleic

Thuốc axit nucleic sử dụng DNA và RNA bao gồm những thuốc nhắm đến axit nucleic ở giai đoạn mà protein được tổng hợp từ DNA bộ gen (chẳng hạn như mRNA và miRNA) và những thuốc nhắm đến protein.

Chủng loại và đặc điểm của thuốc acid nucleic (thuốc phòng và chữa bệnh)

Có các loại thuốc axit nucleic với các loại và đặc điểm khác nhau tùy theo mục tiêu và cơ chế hoạt động.